这类罕见病症的治疗自然也颇费周章，其中尤其险恶的特定病症在确诊之时几乎就已宣判了病患大限将至。实际上，脐带血能够治疗的罕见病症不少。作为造血干细胞移植的三大重要来源之一，脐带血已经能应对多种罕见病症，包括在神经母细胞瘤、粘多糖病、地中海贫血、骨髓发育不良症候群、原发性免疫缺陷病、慢性肉芽肿等危重症的治疗中大显身手。
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