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2022年12月，复旦大学眼耳鼻喉医院耳聋基因治疗团队为一名儿童注射了全球首个遗传性耳聋基因治疗药物。 这种基因治疗药物技术为先天性耳聋的治疗开辟了新的方向。 包括这个孩子在内，该院开展的全球首个多项基因治疗临床试验已被欧洲基因与细胞治疗学会年会（ESGCT年会）正式接受为会议报告，并将在比利时布鲁塞尔举行。 在第30届ESGCT大会上与全球同行分享。
全球有先天性耳聋患者多达2600万。 我国每年约有3万名聋哑儿童出生，其中60%与遗传因素有关，严重损害儿童的听力、言语和智力发育。 然而，临床上尚无有效的治疗方法。
耳纤维蛋白缺乏症（OTOF 耳聋基因突变）是听神经病最常见的遗传原因，常常导致儿童严重、深度或完全听力丧失和言语障碍。 耳鼻喉科研究所副所长、遗传性耳聋诊治中心主任舒依来以及负责攻克疾病的耳聋基因治疗团队，分别是耳鼻喉科研究所所长、耳鼻喉科主任复旦大学眼耳鼻喉医院研究所. 在科室主任李华伟教授的带领下，与哈佛医学院著名听力医学专家陈正义教授合作，经过多年努力，成功研发出我国首个基因治疗候选药物治疗因耳型蛋白缺陷引起的耳聋，并在全球率先启动临床试验。
随着生物医学技术的创新发展，基因治疗被认为是治疗遗传性耳聋最有前途、最理想的策略之一。 这种方法将正常基因或具有治疗作用的基因引入靶细胞中，以补偿或纠正缺陷基因，以达到从根本上改善听力的目的。 恢复后的听力更接近自然声音的状态。
复旦大学眼耳鼻喉医院耳聋基因治疗团队采用基因补偿的方式，通过微创局部注射的方式将基因治疗药物注入儿童内耳，补偿有缺陷的耳蛋白，从而恢复或改善儿童听力患有 OTOF 突变性耳聋。 和言语功能。 目前，该团队已纳入多名儿童，临床试验结果表明内耳基因治疗策略对耳聋患者安全有效。 该研究为OTOF基因突变导致的耳聋患者提供了特异性基因治疗候选方案，是遗传性耳聋治疗的重要突破。 同时，团队在术前评估、给药、术中监测、术后护理等方面建立了成熟的临床治疗方案，为后续研究和临床应用提供了有力支撑。
根据近日发布的《上海市促进基因治疗科技创新和产业发展行动计划（2023-2025年）》，明确上海将进一步提升基因治疗科技创新源头能力，进一步提升临床研究水平和转化应用能力，进一步完善创新体系，优化产业生态，使上海成为基因治疗技术创新的重要策源地，为行业高质量发展提供新动力。 复旦大学眼耳鼻喉医院耳聋基因治疗团队长期专注于耳聋基因治疗的研发和临床转化。 此次基因治疗临床重大突破，也是与机构、企业合作，利用优势互补，高效推动产学研转化的一次尝试。
“我们利用公司在药物研发方面的经验，打通了基因治疗药物研发、工业设计、工艺生产、安全评价等途径，建立了产学研新发展模式，开启了基因治疗新时代耳聋的治疗。” 舒毅介绍，医院将持续推进多种耳聋治疗药物的研发和临床转化，努力让更多聋哑患者重回声音的世界。 （文汇报）
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