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血友病作为一种遗传性出血性疾病，是由于患者体内缺乏凝血因子VIII或凝血因子IX而导致的终生凝血功能异常。 VIII因子缺乏引起的血友病称为A型血友病，IX因子缺乏引起的血友病称为B型血友病。“血友病是与生俱来的，会伴随你一生。”杨仁池说。
专家表示，血友病患者如果得不到及时、规范的治疗，可能会致残，最高致残率可达70%。 儿童，尤其是新生儿血友病患者，如果不及时诊断和治疗，可能会因颅内出血而危及生命。
目前，血友病的主要治疗方法是凝血因子替代治疗。 根据《中国血友病诊疗报告2023》，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防性治疗。 按需治疗是指出血后对患者进行的替代治疗，目的是及时止血。 预防治疗，即定期替代治疗，是指定期输注凝血因子或非因子药物，以防止出血，避免关节病变。
杨仁池说：“血友病目前尚无治愈方法，患者必须终身服药。”
近年来，出现了一些血友病的新疗法，例如基因疗法。 基因治疗技术的原理是通过载体将功能性凝血因子VIII或凝血因子IX导入靶组织细胞中，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。 多位专家联合撰写的《中国血友病诊疗报告2023》指出，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体及肝脏靶向B型血友病基因治疗的临床研究结果，是我国B型血友病基因治疗的里程碑。 目前，多个腺相关病毒载体及肝靶向B型血友病、A型血友病产品已获国家药品审评中心批准进入临床试验。
“但是，有些血友病患者并不适合基因治疗，比如有载体抗体、凝血因子抗体，或者肝功能较差的患者。”杨仁池说。
血友病的另一种新疗法是非因子替代疗法。 “这项技术不会干扰凝血因子的水平，而是通过降低患者体内抗凝蛋白的水平来实现凝血再平衡，从而达到不出血、不血栓的目的。” 杨仁池介绍。
目前，我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病治疗保障管理、重大疾病集中救治等，相关治疗药物已纳入国家医保目录。 在此背景下，我国血友病儿童在接受正规治疗后，基本上可以像正常儿童一样健康成长。
“定期替代治疗也应纳入医疗保险，以增加成年患者的药物可及性。” 杨仁池说道。
（科技日报北京4月17日电）
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