致力于创新细胞药物研发、生产和销售的生物制药公司驯鹿生物宣布，公司自主研发的全人BCMA靶向嵌合抗原受体自体T细胞注射液（注射液，研发代号）新药临床试验申请（IND）已获得美国食品和药物管理局（FDA）默示批准，旨在用于治疗难治性全身性重症肌无力（gMG）。 该产品该适应症的中国IND已于今年获批，并于1月份获得NMPA批准。
基于一项研究者发起的开放标签探索性临床研究，旨在评估输注 注射液治疗复发/难治性抗体介导的特发性神经系统炎症性疾病的安全性和有效性（），招募了两名难治性 MG 受试者在这项研究中，其中一名 33 岁女性，AChR-IgG 和 Titin-IgG 呈阳性。 入组前21个月接受胸腺切除术，并接受胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂和CD20靶向单克隆抗体治疗，尚未达到临床缓解； 另一名受试者是一名 60 岁女性，MuSK-IgG4 阳性，有 20 年病史且既往接受过治疗。 激素、免疫抑制剂、靶向CD20的单克隆抗体等多种治疗方法均无效。 两名受试者接受了 1.0×-T/Kg 注射液的单次回输治疗。 该研究成果于今年2月正式发表在国际权威学术期刊《EMBO》上。
安全性：2名受试者中，仅1名受试者出现1级细胞因子释放综合征（CRS），未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（Cell-，ICANS），回输后4周内恢复≥3级血细胞减少。 与多发性骨髓瘤适应症研究中的安全性谱相比，未发现新的安全风险，安全性优越。
有效性：2名受试者临床症状持续改善超过18个月。 回输注射液后3个月开始，患者的肢体力量和肺活量明显改善，重症肌无力日常生活活动评分（MG-ADL）、重症肌无力定量评分（QMG）和重症肌无力质量评分也明显改善。生活评分（MG-QOL）和修正评分（mRS）持续改善。
PK/PD：益玖仑塞注射液回输后在受试者体内扩张良好。 2例受试者的抗AChR、抗Titin抗体、抗MuSK抗体回输后迅速降低并维持较长时间。 水平极低。 2例受试者回输后2个月内B细胞和浆细胞下降至检测不到，随后逐渐恢复。 回输后18个月，两名受试者的B细胞均恢复至正常水平，其中约80%为初始B细胞，而浆细胞仍维持较低水平。 这一结果表明，CAR-T细胞疗法的长期疗效可能与以幼稚表型为主的B细胞的重建和浆细胞的持续消除有关。
本次临床研究的主要研究者、华中科技大学同济医学院附属同济医院的王伟教授表示，“自身免疫性疾病现有的治疗方法有限、治愈难度大、易复发，这将给自身免疫性疾病带来一定的影响。”我们与驯鹿生物科技合作，率先将BCMA CAR-T这种先进的细胞疗法应用于包括重症肌无力在内的多种严重自身免疫性疾病，取得了很好的临床效果已在国际权威学术期刊发表多篇研究论文，注射液治疗重症肌无力的自身免疫适应症获得美国IND批准，代表着FDA对我们研究方向潜在临床价值的又一次认可，我们将进一步探索BCMA CAR-T在更多难治性自身免疫性疾病中的应用。”
驯鹿生物创始人兼首席执行官张金华女士表示：“我很高兴注射液在美国获批用于治疗重症肌无力的临床。这是驯鹿在美国的首个CAR-T临床应用。这不仅代表了国际对我们在细胞治疗自身免疫领域的研发实力和产品潜在价值的认可，也是驯鹿生物科技开启拓展国际自身免疫市场新征程的重要里程碑。感谢帮助我们进行临床试验的临床医生，感谢团队的辛勤付出，感谢参与临床试验的患者及家属对我们驯鹿的信任，看到重症患者是我们的发展多次遭受疾病折磨、生活不能自理的自身免疫性疾病患者，经过治疗后，恢复正常生活。 是最大的推动力。 我们将积极推动在美国的临床进展，为全球重症肌无力患者提供更高效、持久的治疗选择。 同时，我们也将致力于将突破性的细胞疗法拓展到更广泛的自身免疫性疾病领域，努力完善全球自身免疫性疾病的治疗模式，让更多的重症自身免疫性疾病患者回归健康。生活。”
关于重症肌无力
重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导的神经肌肉接头传递障碍疾病。 MG的主要临床表现是局部或全身肌肉的肌力下降，可影响重要的眼肌、呼吸肌、四肢肌等肌群，对患者的生活质量产生巨大的负面影响，给患者的生活带来困难。吞咽或呼吸引起的肌无力危象可能危及生命。 MG的主要致病抗体包括AChR、MuSK和LRP4抗体，极少数患者血清中未检测到上述抗体 1 。 重症肌无力可发生于任何年龄，女性略高于男性2。 据相关研究显示，美国MG发病率为3.1/10万人，患病率为37.0/10万人。 3 预计 2023 年美国 MG 发病人数约为 10,000 人，MG 患者人数约为 124,000 人。
关于驯鹿生物
驯鹿生物是一家致力于创新细胞药物研发、生产和销售的生物制药公司。 公司以血液肿瘤细胞药物和抗体药物的开发为创新基石，并向自身免疫性疾病领域拓展。 拥有从早期发现、临床开发、注册申请到商业化生产的完整全流程能力。
公司目前拥有10多个处于不同研发阶段的创新药品种。 其中，注射液（全人源BCMA CAR-T产品）已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗复发/难治性疾病。 用于治疗多发性骨髓瘤，该适应症也已获得美国FDA批准用于临床。
驯鹿生物凭借强大的管理团队、创新的产品线、自有的GMP生产和强大的临床开发能力，旨在提供变革性的、可治愈的创新疗法，为中国乃至全球的患者带来治愈的希望。 。
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